基因是指人体遗传物（wù）质（zhì）脱氧（yǎng）核糖核酸（suān）上的（de）片段，他们对（duì）决定人体组织细（xì）胞（bāo），维持人体的正常代谢和功能起着决定性作用。肿瘤基因治疗是指通过对肿瘤的基因进（jìn）行校正、修饰或应用基（jī）因产品等方法消灭或调控（kòng）肿瘤细胞的恶性生物学行为（wéi）的治疗方（fāng）法。随着（zhe）机体抗肿瘤机制的基础理论的深入研究和了（le）解以及（jí）肿瘤生物学技（jì）术的发展，肿瘤基因治疗的研究正在（zài）深入，但仍处在发展的（de）初期阶段。肿（zhǒng）瘤基因（yīn）治（zhì）疗的策略主要是通过（guò）基因插入和基因表达调控（kòng）来杀（shā）灭和抑制肿瘤的增殖。例如，将某些治疗肿（zhǒng）瘤（liú）的目的基因插（chā）入到人（rén）体抗肿（zhǒng）瘤（liú）的效应T淋巴细胞，改善其抗肿瘤效果；或（huò）将某些（xiē）基（jī）因（yīn）转入肿瘤（liú）细胞，以增加（jiā）肿瘤细（xì）胞的免（miǎn）疫原性（xìng），提高（gāo）抗肿瘤细胞的免疫效果。此外，也可以通过基因调控的方法如应用反义核苷酸（suān）抑制癌基（jī）因的恶性表达（dá），逆转其恶性表现。

近（jìn）年来研究报（bào）道的（de）肿瘤基因治疗（liáo）方法主要有：①以（yǐ）细胞（bāo）因子基因转染免疫效应细胞（bāo），主要（yào）是T淋巴细胞、肿瘤浸润（rùn）淋（lín）巴细胞（bāo）及细胞毒性T淋（lín）巴细胞等抗肿瘤效应细（xì）胞。细胞因子基因使用最多的有肿瘤坏（huài）死（sǐ）基因、白细胞介素－２基因等，它们提高效应（yīng）T细（xì）胞的抗肿瘤能力。②将抗肿瘤药物敏感基因或（huò）增敏基因导入（rù）肿瘤（liú）细胞，能（néng）使低毒或无毒的前体药物转变为（wéi）细（xì）胞毒（dú）药物，使肿瘤细胞对无毒的（de）前体（tǐ）药物产（chǎn）生高（gāo）度（dù）敏感性，从而（ér）有选择（zé）性地杀伤肿瘤细胞。例如，将（jiāng）溶（róng）瘤基因导（dǎo）入（rù）载体病毒，通过后者直接感染肿瘤细胞达到溶解肿瘤细（xì）胞的（de）效果；如将溶瘤基（jī）因与热休克蛋白（bái）基因（yīn）一同导入载体感染肿（zhǒng）瘤细胞（bāo），抗肿瘤效果更优。③将多药耐（nài）药基因导入（rù）造血干细胞，以增加这（zhè）些（xiē）细胞对化疗药物的耐受性，提高（gāo）细胞（bāo）毒药物（wù）的化疗（liáo）效果。④将“自杀”或抑（yì）癌基因转（zhuǎn）入肿瘤细（xì）胞以（yǐ）达到杀（shā）死肿瘤细胞或逆转（zhuǎn）恶性细胞的表型的（de）目的（de）。⑤肿瘤细胞的基（jī）因（yīn）修饰，包括促进（jìn）肿瘤细（xì）胞（bāo）主要组织相溶性抗原基因的（de）诱导和增（zēng）强（qiáng）表达，或（huò）将主要组织相容性复合物Ⅰ类（lèi）和Ⅱ类抗原导入（rù）肿瘤（liú）细胞，增加肿瘤细胞免疫原性，或将（jiāng）协同刺（cì）激T细（xì）胞因（yīn）子（zǐ）如B７等基因（yīn）或B７基因与主要组相溶性Ⅱ类抗（kàng）原基因一并导入肿瘤细胞。⑥应用反（fǎn）义核苷酸抑制与细（xì）胞恶性增殖有关的特定基因表达。
      目前临床上应用的基因（yīn）治疗（liáo）主要为抑制恶（è）性基因表（biǎo）达（dá）。例（lì）如，慢性粒细胞白血病起（qǐ）源于费城染色体（tǐ），存在基（jī）因异常（kit基因），酪氨酸激酶抑（yì）制（zhì）剂（格列卫）能抑制（kit基因）活性，达到治疗慢性粒细胞（bāo）白血病的作用，这一（yī）治疗也称为分子（zǐ）靶向治疗（liáo）。

总之，目前多数肿瘤基（jī）因治疗的研究还处于动物研究和初（chū）步人体研（yán）究阶段。某些研究结果呈现出令人（rén）鼓舞的结果，但在有（yǒu）效的肿瘤基因治（zhì）疗之前仍有许多难题需要（yào）克服，包括基因载（zǎi）体系（xì）统、基因（yīn）转导技术、导入（rù）基因的有（yǒu）效（xiào）表达（dá）及理（lǐ）想目的（de）基因的使用等。